Nhìn rộng ra, quá trình phát triển thuốc có thể được chia thành công việc lâm sàng và tiền lâm sàng.

Tiền lâm sàng

Các thực thể hóa học mới (NCE, còn được gọi là các thực thể phân tử mới hoặc NMEs) là các hợp chất xuất hiện từ quá trình khám phá thuốc. Chúng có hoạt động hứa hẹn chống lại một mục tiêu sinh học cụ thể quan trọng trong bệnh tật. Tuy nhiên, rất ít thông tin về sự an toàn, độc tính, dược động học và chuyển hóa của NCE này ở người. Đây là chức năng của sự phát triển thuốc để đánh giá tất cả các thông số này trước khi thử nghiệm lâm sàng ở người. Mục tiêu chính khác của sự phát triển thuốc là khuyến nghị liều lượng và lịch trình cho lần sử dụng đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng ở người ("người đầu tiên " [FIM] hoặc Liều người đầu tiên [FHD]).

Ngoài ra, phát triển thuốc phải thiết lập các tính chất hóa lý của NCE: thành phần hóa học, tính ổn định và độ hòa tan của nó. Các nhà sản xuất phải tối ưu hóa quy trình họ sử dụng để tạo ra hóa chất để họ có thể mở rộng quy mô từ một nhà hóa học dược phẩm sản xuất vài miligam, đến sản xuất trên quy mô kilôgam và tấn. Họ tiếp tục kiểm tra các sản phẩm cho phù hợp để đóng gói như viên nang, viên nén, bình phun, tiêm bắp, tiêm dưới da hoặc tiêm tĩnh mạch công thức. Cùng với nhau, các quá trình này được biết đến trong sự phát triển lâm sàng và tiền lâm sàng là chemistry, manufacturing, and control (CMC).

Nhiều khía cạnh của phát triển thuốc tập trung vào việc đáp ứng các yêu cầu quy định của cơ quan cấp phép thuốc. Chúng thường tạo thành một số thử nghiệm được thiết kế để xác định độc tính chính của một hợp chất mới trước khi sử dụng lần đầu tiên ở người. Yêu cầu pháp lý là phải đánh giá độc tính cơ quan chính (ảnh hưởng đến tim và phổi, não, thận, gan và hệ tiêu hóa), cũng như tác động lên các bộ phận khác của cơ thể có thể bị ảnh hưởng bởi thuốc (ví dụ, da nếu thuốc mới được chuyển qua da). Càng ngày, các xét nghiệm này được thực hiện bằng phương pháp in vitro (ví dụ, với các tế bào biệt lập), nhưng nhiều xét nghiệm chỉ có thể được thực hiện bằng cách sử dụng động vật thí nghiệm để chứng minh sự tương tác phức tạp của quá trình trao đổi chất và phơi nhiễm thuốc với độc tính.

Thông tin được thu thập từ thử nghiệm tiền lâm sàng này, cũng như thông tin về CMC, và nộp cho cơ quan quản lý (ở Mỹ, FDA), dưới dạng đơn đăng ký Điều tra về Thuốc Mới (IND). Nếu IND được phê duyệt, sự phát triển sẽ chuyển sang giai đoạn lâm sàng.

Giai đoạn lâm sàng

Thử nghiệm lâm sàng bao gồm ba hoặc bốn bước:[4]

• Thử nghiệm giai đoạn I, thường ở những người tình nguyện khỏe mạnh, xác định sự an toàn và liều lượng.
• Các thử nghiệm ở giai đoạn II được sử dụng để có được kết quả ban đầu về hiệu quả và khám phá thêm về sự an toàn ở một số lượng nhỏ bệnh nhân mắc bệnh do NCE nhắm tới.
• Các thử nghiệm pha III là các thử nghiệm lớn, quan trọng để xác định tính an toàn và hiệu quả ở một số lượng lớn bệnh nhân mắc bệnh mục tiêu. Nếu an toàn và hiệu quả được chứng minh đầy đủ, thử nghiệm lâm sàng có thể dừng ở bước này và NCE tiến tới giai đoạn ứng dụng thuốc mới (NDA).
• Các thử nghiệm giai đoạn IV là các thử nghiệm sau phê duyệt đôi khi là một điều kiện gắn liền với FDA, còn được gọi là nghiên cứu giám sát sau thị trường.

Quá trình xác định các đặc tính của thuốc không dừng lại khi NCE bắt đầu thử nghiệm lâm sàng ở người. Ngoài các xét nghiệm cần thiết để lần đầu tiên đưa một loại thuốc mới vào phòng khám, các nhà sản xuất phải đảm bảo rằng mọi độc tính lâu dài hoặc mãn tính đều được xác định rõ, bao gồm các tác động lên các hệ thống không được theo dõi trước đó (khả năng sinh sản, sinh sản, hệ thống miễn dịch, trong số những người khác). Họ cũng phải kiểm tra hợp chất về khả năng gây ung thư (xét nghiệm gây ung thư).

Nếu một hợp chất xuất hiện từ các thử nghiệm này với hồ sơ an toàn và độc tính có thể chấp nhận được và công ty có thể cho thấy nó có hiệu quả mong muốn trong các thử nghiệm lâm sàng, thì danh mục bằng chứng NCE có thể được đệ trình để phê duyệt tiếp thị ở các quốc gia khác nhau nơi nhà sản xuất lên kế hoạch để bán nó Tại Hoa Kỳ, quy trình này được gọi là "ứng dụng thuốc mới" hoặc NDA.

Hầu hết các NCE thất bại trong quá trình phát triển thuốc, vì chúng có độc tính không thể chấp nhận được hoặc vì đơn giản là chúng không có tác dụng đối với bệnh mục tiêu như trong các thử nghiệm lâm sàng.

Xu hướng thu thập dấu ấn sinh học và thông tin di truyền từ những người tham gia thử nghiệm lâm sàng và tăng đầu tư của các công ty trong lĩnh vực này, dẫn đến năm 2018 chiếm một nửa trong số tất cả các thử nghiệm thuốc thu thập thông tin này, tỷ lệ hiện mắc trên 80% trong các thử nghiệm ung thư.[5]